Nicolás Albera
La Administración
Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó la
inscripción de la droga “vosoritida” en el Registro de Especialidades
Medicinales para el tratamiento de pacientes con acondroplasia (mal llamado
enanismo) desde los 4 meses de vida, una enfermedad genética que impacta
directamente en el crecimiento de la mayoría de los huesos del cuerpo y
ocasiona baja talla desproporcionada.
En el mundo existen alrededor de 250 mil personas con
acondroplasia, donde según estadísticas internacionales se presenta 1 caso cada
25 mil recién nacidos, por lo que en la Argentina representaría cerca de 20
nuevos casos por año.
En San Francisco, Jeremías
Berazategui (6) fue diagnosticado hace unos años, debió pasar una riesgosa
cirugía en 2020 y luego, junto a su familia, comenzó un complejo camino para
conseguir un tratamiento con esta droga muy costosa en el mercado, pero
necesaria para su crecimiento, la que esta semana Anmat aprobó la inscripción.
Verónica Sosa,
mamá de Jere, celebró la medida ante la consulta de Up: “Es una muy buena noticia. Ojalá que sean más fáciles los
trámites para obtenerla de ahora en adelante ya que es mucho el papelerío y
todo lo que conlleva hacer”.
Una medicación
clave por varios motivos
El nene sanfrancisqueño comenzó el tratamiento con Voxzogo
(o Vosoritide), del laboratorio Biomarin de Estados Unidos, en abril de este
año en el Hospital de Niños de Córdoba. Cabe destacar que cuando en 2022 la
familia decidió hacer conocer públicamente el caso, el valor de esta medicación
era de 200.000 dólares anuales.
¿Qué hace esta droga? Produce en quien la consume una
mejor calidad de vida. Según un reciente estudio, más de la mitad de las
personas con acondroplasia de entre 8 y 17 años padecen dolor en al menos una
parte del cuerpo. Entre los mayores de 18, se agrava ya que un 73% siente dolor
a diario.
No obstante, acceder a ella para iniciar el tratamiento
actual no fue sencillo. La familia del niño no contaba con obra social ni
prepaga, por lo que inició los trámites para obtener los inyectables. Primero
lo hicieron mediante el Ministerio de Salud de Córdoba, pero ante la demora en
la respuesta apelaron a la Defensoría Pública Federal de San Francisco.
Se presentó fue un recurso de amparo de salud contra el
Estado nacional (Ministerio de Salud) y luego contra la Agencia Nacional de
Discapacidad, un organismo descentralizado. También agregaron al Estado
provincial.
La cautelar primero se rechazó y luego –con cambio de
juez de por medio- se logró imponer la obligación al ministerio nacional y a la
Andis, para que cada uno responda con el envío del 50% de la medicación. No
obstante, el nuevo juez se declaró incompetente en favor de la Corte Suprema de
Justicia por estar involucrada también en el litigio la Provincia.
Desde ese momento, el expediente quedó varios meses
trabado, hasta que el Estado Nacional envió la medicación y luego lo hizo la
Andis.
Beneficios tras
los primeros meses
Verónica contó que su hijo se encuentra bien y que van
cuatro meses de tratamiento: “Quedan 23 dosis y tengo hasta el 20 de este mes.
La Andis debe comprar la última caja que falta y cumplen con la medida cautelar
que ordenó el juez. Ahora el expediente está en la Corte y la idea es que Jere
pueda continuar el tratamiento”, explicó.
Consultada si se ven avances en el niño, contó: “Se ve
que tiene el cuerpo más estilizado, hace tres semanas en Córdoba luego del
control la genetista informó que creció medio centímetro en general en todo el
cuerpo. Agregó que pese al poco tiempo que lleva el tratamiento es una buena
mejora”, se alegró la mujer.
También señaló que su hijo la ayuda con el preparado de
la medicación que es inyectable: “Me ayuda a preparar, abre el paquete de
jeringas, me dice los pasos que van primero. Él tiene sus días, en la panza se
la deja poner porque es más fácil ya que le duele menos, pero en brazos y
piernas le cuesta más”.
En un programa extenso de estudios clínicos de fases II y
III, el uso de la vosoritida demostró aumentar la talla entre 4 y 6 centímetros
por año, comparable con la velocidad de crecimiento de niños sin acondroplasia.
El tratamiento también contribuye a mejorar múltiples manifestaciones asociadas
a esta enfermedad.
